Orphan Drug Status

Der Orphan-Drug-Status gibt Unternehmen, die Heilmittel für seltene Krankheiten erforschen, ein siebenjähriges Steuerermäßigungsfenster und das ausschließliche Recht, ein Heilmittel für eine bestimmte Krankheit zu entwickeln. Der Orphan-Drug-Status kann für neue, bereits zugelassene oder bereits auf dem Markt befindliche Medikamente gewährt werden. Wenn das Medikament jedoch bereits zugelassen ist, muss der Sponsor eine plausible Hypothese vorlegen, wie das Medikament früheren oder nicht entwickelten Medikamenten klinisch überlegen ist.

Die zentralen Thesen

• Der Orphan-Drug-Status gibt Unternehmen exklusive Vermarktungs- und Entwicklungsrechte sowie weitere Vorteile, um die Kosten für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten zu decken.
• Das Orphan Drug Act soll Unternehmen dazu ermutigen, Medikamente gegen seltene Krankheiten zu entwickeln.
• Die FDA kann den Orphan Drug Status widerrufen.
• Pharmazeutische Unternehmen ziehen es jedoch vor, weniger teure Krankheiten und Leiden als teure und seltene zu behandeln.

Grundlegendes zum Arzneimittelstatus für seltene Leiden

1982 erkannte die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den fehlenden Anreiz für Pharmaunternehmen, Heilmittel für seltene Krankheiten zu entwickeln. Aus dieser Erkenntnis wurde das Orphan Drug Act von 1983 geboren. Ziel war es, Krankheiten zu bekämpfen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind

Das Office of Orphan Products Development (OOPD) ermutigte Unternehmen, die Rechte aus dem Orphan Drug Act von 1983 wahrzunehmen. Das OOPD entwickelt und vergibt Zuschüsse für Unternehmen, Biologen, Kliniker und Forscher, die Produkte und Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten entwickeln möchten . Das Gesetz nennt diese Personengruppen Sponsoren.

Das Orphan Drug Act wurde 1985 und 1990 geändert, um andere Produkte als Medikamente wie Biologika, Medizinprodukte und medizinische Lebensmittel (meistens vorgeburtliche Lebensmittel) einzubeziehen.

Besondere Überlegungen

Es ist allgemein bekannt, dass Pharmaunternehmen an erster Stelle stehen und Heiler an zweiter Stelle stehen. Pharmaunternehmen geben jährlich Milliarden von Dollar für F & E aus. So erzielte Pfizer (PFE) im Jahr 2018 einen Umsatz von 53, 647 Milliarden Euro. Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich im Berichtsjahr auf rund 8 Milliarden Euro. Dies entspricht 14, 9% der Einnahmen, die ausschließlich für Forschung und Entwicklung aufgewendet wurden.

Die Entwicklung neuer Medikamente ist auch dann ein riskantes Geschäft, wenn ein Unternehmen kein Patent erhält. Es gibt auch starke Konkurrenz durch Fälschungen und Generika oder ähnliche Medikamente. In vielen Unternehmen ist es relativ einfach, Geld zu verdienen.

Vorteile und Nachteile des Orphan Drug Status

Zusätzlich zu den exklusiven Rechten und Steuergutschriften für Forschungszwecke wird die FDA technische Unterstützung bei Arzneimittelanwendungen für seltene Leiden, mögliche Kürzungen bei der Genehmigung von Wartezeiten und Preisnachlässe bei den Registrierungsgebühren leisten. Der Status bietet auch eine Steuergutschrift von 50% auf die Kosten für klinische Studien.

Der Orphan-Drug-Status wurde nicht für Sponsoren entwickelt, um alle Kosten der Arzneimittelentwicklung zu decken, sondern als ein Mechanismus zur Kostenreduzierung und regulatorischen Straffung. Die FDA kann Orphan-Drug-Bezeichnungen problemlos widerrufen. Häufige Gründe sind: Falsche Aussagen oder fehlende Informationen in Ihrem Antrag auf Benennung oder wenn die FDA glaubt, dass die Krankheit oder der Zustand in Zukunft mehr als 200.000 Menschen betreffen wird.

Die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung der Vielzahl von Krankheiten auf der Welt ist ein Geschäftszweig, der zu einem großen Vermögen führen kann. In der Pharmazie wird das größte Vermögen jedoch häufig durch die Entwicklung von Arzneimitteln erzielt, die zum Standard für die Heilung von Volkskrankheiten werden. Aus geschäftlicher Sicht stellt ein großer Markt sicher, dass ein Unternehmen die Entwicklungskosten schnell zurückerhalten und den größtmöglichen Gewinn erzielen kann.